Spoštovani predsedujoči, spoštovane poslanke in poslanci.

Danes je pred vami predlog zakona, ki je namenjen razmeroma majhnemu številu otrok, vendar situacijam, ki so za te otroke in tudi njihove družine izjemno, izjemno težke. Govorimo o otrocih z redkimi, življenjsko ogrožajočimi in kronično izčrpavajočimi boleznimi, govorimo o primerih, ko so možnosti zdravljenja za konkretnega otroka, ki bi bile na voljo v Sloveniji, izčrpane ali pa niso učinkovite. Po drugi strani moramo razumeti, da obstaja mogoče strokovno utemeljena možnost naprednega zdravljenja, to je po navadi v tujini, ki pa še ni vključena v redno financiranje iz obveznega zdravstvenega zavarovanja.

Iz medijev in iz posamičnih primerov vemo, da takšna zdravljenja lahko stanejo dva, tri ali tudi več milijonov evrov. V takšnem trenutku , po našem mnenju, po mnenju vlade družina ne sme ostati sama z vprašanjem, kdo bo o zdravljenju odločal, po kakšnih merilih, koliko časa bo postopek trajal in kdo bo zdravljenje plačal. In to je ta vrzel, ki jo želimo s tem predlogom zakona urediti. Pri tem naj takoj poudarim, ne vzpostavljamo vzporednega zdravstvenega sistema in ne nadomeščamo Zavoda za zdravstveno zavarovanje. Zavod za zdravstveno zavarovanje ostaja nosilec obveznega zdravstvenega zavarovanja. Sklad je zamišljen kot subsidiaren mehanizem za izjemne in individualne primere naprednih zdravljenj, pri katerih zaradi njihove novosti, posebnosti ali pa načina financiranja redni sistem v konkretnem trenutku še ne zagotavlja ustreznega mehanizma. Ko posamezno zdravljenje postane pravica iz obveznega zdravstvenega zavarovanja, po predlogu zakona njegovo financiranje prevzame Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije, sklad pa se umakne. S tem preprečujemo tako dvojno financiranje in pa predvsem jasno razmejujemo odgovornosti.

Drugo ključno vprašanje predloga zakona je strokovna presoja. Tu mora biti zakon izjemno jasen. Minister, vlada ali direktor sklada ne bodo odločali, katero zdravljenje je za posameznega otroka medicinsko primerno; to je in mora ostati strokovna odločitev. Temeljna strokovna podlaga bo mnenje konzilija zdravnikov slovenskega izvajalca na terciarni ravni. Kadar bo pa potrebno dodatno strokovno preverjanje ali pa bo obstajalo strokovno nesoglasje, bo mogoče pridobiti tudi neodvisna mnenja strokovnjakov iz tujine. Najmanj eden od teh strokovnjakov bo moral delovati v evropski referenčni mreži ali mednarodno priznanem centru za konkretno redko bolezen. Pri redkih boleznih je to še posebej pomembno, ker nobena država, tudi veliko večja od Slovenije, ne more imeti vrhunskega strokovnega znanja za vsako redko bolezen in za vsako napredno terapijo. Zato moramo slovensko stroko povezati z najboljšim znanjem, ki je za posamezen primer dostopno v Evropi in v svetu. Ob tem pa morajo ostati merila stroga: predlagano zdravljenje mora biti za konkretnega otroka strokovno utemeljeno, pričakovane koristi morajo glede na razpoložljive dokaze opravičevati tudi tveganja. Napredno zdravljenje ne pomeni avtomatično učinkovitega zdravljenja in zakon ne sme ustvarjati lažnega pričakovanja uspeha. Hitrost odločanja zato ne sme pomeniti nižjih standardov kakovosti, varnosti ali učinkovitosti,, zavedajmo pa se, da je pri teh otrocih čas pogosto zelo pomemben. Pri nekaterih boleznih lahko otrok v nekaj mesecih izgubi funkcijo ali napreduje do točke, ko zdravljenje, ko bi bilo danes še možno, kasneje ni več smiselno, zato predlog določa res jasne roke. Sklad mora o vlogi odločati brez nepotrebnega odlašanja, praviloma najpozneje v 15 dneh. Če je treba pridobiti dodatno strokovno mnenje, skupni rok za odločitev ne sme preseči 45 dni. Hkrati pa predlog zakona zagotavlja tudi pravno varstvo, kajti zoper odločbo je dovoljena pritožba, o kateri odloča drugostopenjski organ, to je neodvisna strokovna komisija, po dokončni odločbi pa je zagotovljeno tudi sodno varstvo.

Tretje vprašanje je financiranje pri zdravljenih, katera cena lahko dosega več milijonov evrov, država ne sme biti samo pasivni plačnik računa, država mora biti preko sklada aktiven pogajalec. Sklad bo zato lahko neposredno sklepal pogodbe s proizvajalci zdravil in tujimi zdravstvenimi centri ter se pogajal o ceni in načinu plačila. To vključuje tako popuste, rabate, obročno plačilo, plačilo po posameznih fazah zdravljenja ter, kadar bo to mogoče, tudi modele delitve finančnega tveganja, ali plačila glede na dosežen klinični izid. To je tudi eden ključnih

razlogov, zakaj predlagamo samostojno pravno osebo in ne zgolj nove proračunske postavke. Sklad bo lahko namensko in večletno upravljal sredstva ter povezoval različne vire financiranja. Republika Slovenija bo ob ustanovitvi zagotovila deset milijonov evrov namenskega premoženja. Za tekoče financiranje, predvsem zdravljenja, pa je predvidenih več virov. Eden od njih je nerazporejeni del enega odstotka dohodnine. Naj bom pri tem jasen: ne posegamo v sredstva, za katera je davčni zavezanec sam določil prejemnika. Če je posameznik del svoje dohodnine namenil določeni organizaciji ali drugemu upravičencu, ta njegova odločitev ostane nedotaknjena. Zakon se nanaša samo na del sredstev, za katere je bil, za katere prejemnik ni bil določen. Poleg tega so predvideni tudi drugi viri, partnerski dogovori, donacije, evropska in druga mednarodna sredstva, Zakon pa omogoča tudi dodatna sredstva državnega proračuna, če bi bila res nujno potrebna. To je pomembno zato, ker pri redkih boleznih števila primerov in stroškov posameznih terapij, ni mogoče natančno napovedati več let vnaprej. Po trenutnih ocenah bi lahko šlo za okvirno pet do deset otrok na leto, skupna vrednost zdravljenj pa bi bila lahko med 10 in 20 milijoni evrov letno.

Poudarjam, to ni kvota, to je ocena na podlagi trenutno razpoložljivih podatkov. Dejanski stroški bodo odvisni od konkretnih primerov, cen posameznih terapij in pa na koncu koncev tudi uspešnosti pogajanj.

Razumeti moramo tudi, vprašanje oziroma podati moramo tudi odgovor na vprašanje zakaj potrebujemo novo ureditev, če je bil sistem za financiranje zdravljenja redkih bolezni v preteklosti že vzpostavljen. Dokazalo se je in tukaj še enkrat zahvala vsem tistim, ki ste glasovali za tisto ureditev, ampak izvajanje sedanje ureditve je pokazalo njene institucionalne omejitve, predvsem pri možnosti samostojnega pogodbenega nastopanja, predvsem glede tega o pogajanjih o cenah, združevanju različnih virov financiranja ter pri posebej urejenem strokovnem in pa pritožbenem postopku. Zato vlada predlaga javni sklad z lastno pravno subjektiviteto, ki lahko te naloge dejansko opravlja. Novi model pa prinaša tudi širše urejeno strokovno presojo, jasnejšo pojasnilno dolžnost, pravico do pritožbe in jasnejšo odgovornost posameznih udeležencev postopka.

Spoštovani poslanke in poslanci, pri tem zakonu torej ne govorimo samo o denarju, govorimo o tem, kdo odloča na podlagi katerih dokazov in v kakšnem času. Govorimo o tem, kako zagotovimo, da je odločitev dejansko tudi izvedljiva. In predlog tega zakona mora in zagotavlja predvsem tri stvari, da o medicinski primernosti zdravljenja odloča stroka, da odločitev pride dovolj hitro za posameznega otroka, predvsem pa, da ima država mehanizem, s katerim lahko zdravljenje tudi dejansko zagotovi. ne samo na papirju ter se za njegovo ceno in pa pogoje tudi aktivno pogaja. Zavedamo se, da je razvoj medicine na področju redkih bolezni izjemno hiter, včasih bo medicina ponudila možnost zdravljenja prej, kot jo bodo uspeli prevzeti redni sistemi financiranja. Naloga in odgovornost države je, da ima tudi za takšne izjemne primere jasen, strokoven in finančno vzdržen dogovor in pa predvsem, da posamičen otrok zaradi nejasnega postopka ali pomanjkanja ustreznega mehanizma ne izgubi svoje možnosti za zdravljenje.

Uvodoma toliko, hvala.